基因编辑领域的领先创新者

改变药物发现和开发范式的八大创新者

诸如提高 CRISPR 特异性和推进锌指项目等创新方法，正在临床前和临床研究中接受评估。

罕见疾病在全球影响大约 4 亿人，其中 95% 缺乏获批的治疗方法。由于 80% 的罕见疾病由遗传原因引起，最近基因编辑技术的发展有望为罕见病患者带来改变生活的治疗手段。在其发现后的十年内，成簇的规律间隔短回文重复序列（CRISPR）-CRISPR 相关蛋白（Cas）9 基因编辑技术荣获诺贝尔奖，且正迅速成为制药公司针对罕见病和其他具有遗传成分疾病研发战略的支柱。

尽管取得了这些成就，早期的基因编辑方法在生产上存在挑战，并引发了对脱靶突变和遗传毒性的担忧，限制了其临床应用。RNA 引导的 CRISPR-Cas9 代表了一项革命性的科学突破，消除了需要为识别每个新靶位点而设计新蛋白的需求。由于其高效、易于修改且能够同时靶向多个位点，它迅速成为最广泛使用的基因组编辑工具。

对于基因编辑技术的一些早期担忧，诸如细胞毒性和基因组不稳定性，仍然存在。然而，诸如提高 CRISPR 特异性和推进锌指项目等创新方法，正在临床前和临床研究中接受评估。这些方法有望开发出更有效、可广泛应用且副作用更少的疗法。
本报告中提到的公司正在开创基于 CRISPR 的基因编辑疗法，并积极推进用于碱基编辑和先导编辑的下一代技术开发，以提供更安全、更可预测的结果，克服两个主要未满足的需求：精确插入更大基因尺寸的载荷，以及通过表观基因组工程实现基因调控。

完整填写下方表单
免费下载中文报告完整版

HIDDEN FIELDS BELOW

“Due to the ease of access and the variety of content and formats available, ExLibris will enable our academic community to access information that produces better outcomes.”

Tomomi Asano, Manager of the Public Service Group at International Christian University Library

“Due to the ease of access and the variety of content and formats available, ExLibris will enable our academic community to access information that produces better outcomes.”

Tomomi Asano, Manager of the Public Service Group at International Christian University Library

“Due to the ease of access and the variety of content and formats available, ExLibris will enable our academic community to access information that produces better outcomes.”

Tomomi Asano, Manager of the Public Service Group at International Christian University Library

科睿唯安是全球领先的变革性资讯提供商。我们提供丰富的数据、洞见、工作流解决方案和专业服务，涵盖学术研究和政府机构，知识产权、生命科学与健康各个领域。

如需了解更多信息，请扫描左边二维码，关注我们的官方微信公众号。